发育异常的情况也得到了缓解组织样本检测结果显示，小鼠体内目标基因的修复效率达到了75%，且未检测到任何脱靶现象
“动物实验的成功，意味着们的基因编辑治疗方案已经具备了进入临床研究的条件”杨芳拿着实验报告，激动地说道
吴浩第一时间向国家药品监督管理局提交了临床研究申请，并组织团队准备相关的申报资料同时，还安排专人联系李念的父母，告知们研发进展，邀请李念作为首批临床研究的志愿者
当李念的父母得知这个消息时，激动得说不出话来们带着李念赶到灵湖市，见到了联合工作小组的成员们李念的母亲紧紧握着周悦的手，泪水止不住地流淌：“谢谢们，谢谢们没有放弃们的孩子”
周悦轻轻拍着她的手，温柔地说：“这是们应该做的请们放心，们会尽最大的努力，帮助李念恢复健康”
临床研究申请很快获得了批准研发中心联合灵湖市第一人民医院，组建了专门的临床研究团队，为首批志愿者制定了详细的治疗方案和随访计划李念成为了第一个接受治疗的患者
治疗当天，研发中心和医院的相关人员都高度紧张周悦和赵凯全程守在手术室外面，焦急地等待着治疗结果两个小时后，治疗顺利完成
接下来的日子里，团队成员们每天都会关注李念的身体状况治疗后的第一周，李念的食欲明显好转，精神状态也好了很多；一个月后，李念的体重开始增长，能够自己慢慢走路了；三个月后，李念的运动能力基本恢复正常，还能和其孩子一起玩耍
当看到李念在医院的草坪上欢快地奔跑时，周悦和赵凯相视一笑，眼中都闪烁着泪光这段时间的辛苦付出，无数个不眠之夜，都在这一刻有了最温暖的回报
首批临床研究的其几名患者，治疗效果也都非常理想相关研究成果很快在国际顶级医学期刊上发表，引起了全球生物医学界的广泛关注许多国外的科研机构和制药企业纷纷联系灵湖浩宇，希望能开展合作，将这项技术推广到全球
在灵湖浩宇的年度总结大会上，吴浩特别表彰了联合工作小组的成员们看着台下这些年轻而坚定的面孔，深情地说道：“从找到关键致病位点，到攻克基因编辑治疗的技术难关，再到临床研究的成功，们用行动诠释了‘科技向善’的初心这项技术的成功，不仅为这种罕见遗传病的患者带来了希望，也为全球罕见病治疗领域提供了新的思路和方法”
杨芳也走上台，感慨地说道：“这项成果的取得，离不开跨领域团队的紧密协作AI技术与生物科技的深度融合，让们在科研的道路上少走了很多弯路未来，们还要继续探索，为更多疾病的治疗带来突破”
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