第四千四百八十一章 最温暖的回报
第4479章最温暖的回报
周悦拿着信，眼眶有些发红：“李念的病例资料显示，她的病情进展比其患者更快，可能是因为她的CENPJ基因突变位点存在纯合突变们可以尝试从患者的原代细胞入手，开展修复实验原代细胞更接近体内真实的细胞环境，或许能帮助们找到提升修复效率的方法”
吴浩得知情况后，立刻安排专人对接李念的父母，协调将李念的细胞样本送到研发中心同时，还批准了团队的申请，增派了研发人员和设备，全力支持实验推进
几天后，李念的皮肤成纤维细胞样本被送到了研发中心周悦带领团队小心翼翼地处理样本，进行原代培养赵凯则带领AI技术组，根据李念的基因序列特点，再次优化了向导RNA设计方案
当修复实验在李念的原代细胞上开展时，奇迹发生了优化后的基因编辑系统，在原代细胞中的修复效率竟然提升到了68%，脱靶率依旧稳定在0.1%以下
“为什么在原代细胞中的效率会提升这么多？”团队成员们既兴奋又困惑
赵凯通过AI系统对原代细胞和之前的细胞模型进行了深度对比分析：“原来，原代细胞中存在一种特殊的DNA修复相关蛋白，这种蛋白能与们优化后的Cas9酶变体结合，显著提升修复效率而们之前使用的细胞模型，由于长期体外培养，这种蛋白的表达量已经很低了”
这个发现让团队豁然开朗周悦立刻带领团队，开展了相关蛋白的功能验证实验实验证实，这种DNA修复相关蛋白确实能增强基因编辑的修复效率基于这个发现，团队进一步优化了基因编辑系统，通过共表达这种修复蛋白，将修复效率提升到了82%，完全满足了临床应用的要求
“成功了！们终于攻克了修复效率和脱靶风险的难题！”实验成功的那一刻，周悦激动得泪流满面团队成员们相互拥抱，欢呼雀跃，实验室里的压抑气氛被彻底打破
接下来，团队需要在动物模型上验证基因编辑治疗的安全性和有效性们选取了之前构建的基因编辑小鼠，通过静脉注射的方式，将优化后的基因编辑系统递送到小鼠体内
动物实验的过程漫长而煎熬团队成员们每天都会观察小鼠的状态，记录它们的体重、运动能力等指标，并定期采集小鼠的组织样本，检测基因编辑的效果赵凯带领AI技术组，开发了一套实时监测系统，能够动态追踪基因编辑在小鼠体内的进程
一个月后，动物实验的结果让所有人都欣喜若狂接受治疗的小鼠，生长迟缓的症状得到了明显改善，体重逐渐接近正常小鼠；运动能力也显著提升，能够正常行走、攀爬；眼部